Một loại thuốc chữa trị gene cho một dạng mù hiếm, di truyền sẽ được bán ra tại Mỹ bởi Spark Therapeutics Inc., một công ty công nghệ sinh học nhỏ ở Mỹ.

Có tên Luxturna, loại thuốc mới của Spark hoạt động bằng liệu pháp gene đã được cấp phép bởi Cục quản lý dược phẩm và thực phẩm (FDA) Mỹ hồi tháng trước. Nó sẽ chỉ có tác dụng chữa trị cho khoảng 1.000-2.000 bệnh nhân tại Mỹ với một chứng bệnh võng mạc do di truyền hiếm gặp.

Trước Luxturna, không hề có một biện pháp chữa trị nào cho chứng bệnh này, và người bệnh sẽ mù hoàn toàn khi trưởng thành. Kể từ lúc khi Luxturna được công bố, rất nhiều dự đoán về giá cả của loại thuốc này đã được đưa ra, đặc biệt là khi có thông tin rằng đây chỉ là một trong những loại thuốc có hiệu quả cao chỉ sau một liều duy nhất sắp được tung ra.

Ban đầu, có những dự đoán cho rằng nó sẽ có giá hơn 1 triệu USD, nhưng sau đó Spark nói rằng do sự quan tâm của dư luận đến khả năng chi trả của người bệnh và các hãng bảo hiểm, Luxturna sẽ được bán với giá 425.000 USD mỗi mắt, hay 850.000 USD cho cả hai mắt, tức khoảng 20 tỉ đồng.

Thêm vào đó, trong một động tác bất ngờ, Spark cho biết họ sẽ giảm giá cho bệnh nhân dựa trên việc loại thuốc này có hoạt động hay không, và hiệu quả của nó có được bảo trì lâu dài hay không.

----------------

Nguồn: Thế giới trẻ

Thực hiện: Thu Trang